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神戸大教授の野津寛大氏らが「アルポート症候群」の治療薬を開発したが、実験対象が限られ、採算が見込めず、製薬会社が見つからないため、商品化されない可能性がある。治療薬は「核酸医薬」と呼ばれる薬で、個人の遺伝子を調べ変異を直接治療するもの。同疾患の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、マウスへの実験では投薬した個体は半年たっても１匹も死なず、未投薬グループの半数以上が死亡した。
＜ニュースに対する反応＞
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対象者が少なくても、劇的な効果が見込める薬となれば
なんとかしたいところ。
ただ、世の中にはいろんな病気があって、
これに開発費用が出るならあれも、
ということにもなりかねない問題はある。
こういうのはクラウドファンディングが向いてるかな？
勤務として研究するけどお金が別のところから出るとなると
面倒なことが多いんですかね…
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>米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。
こういうところアメリカは凄いと感心します。
今は数人を救うだけの薬でもそれを応用したらもっと大きな成果を出せるかもしれない。開発を中断するということはその可能性も途絶えます。
アメリカはＩＴ分野などでもベンチャー企業が世界有数の大企業にまで成長していますが、採算をとれないような分野でも支援する仕組みがあるからかもしれませんね。
医療の分野では日本はコロナワクチンでも後れてしまい莫大な税金を投入し海外の製薬会社から購入することになってしまった。
いろいろむずかしいのはわかりますが、難病に苦しむ患者のために希望が途絶えないことを願います。
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全然違う病気ですが小学生の息子がオーファンドラッグ使って症状が落ち着いてますが、なかったら今も大変だったと思います。
高いですがとても感謝してます。
患者数にかかわらず、作れる可能性のある薬を作って貰えないのは本人、家族からしたらたまらないですよね。
なんとかならないものかと。
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違う病名だけど、同じように腎臓が悪いので他人事ではない。
私も原因不明で、治療法も今のところない。
子どもの頃からだから、かなり辛いことも多かった。
今、治る薬が見つかったら、私も家族も泣いて喜ぶと思う。
何か少しでも助けになる薬があるなら、この3人に使わせてあげて欲しい。
「たった3人の為に」と否定的な意見も多いけど、その3人の中に自分の家族や友達がいたら、気持ちは違うと思う。
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企業として採算が取れないと厳しいのは理解できるけど
こういうのを何とかしてほしいよね、やっぱり製薬会社というなら。
政府として、世界規模でそういった財団があればいいんだけど。
日本では3人かもしれないけど世界ではまだいるはずだし、
何とか役に立つようにしてほしい。どうせ、いずれは
もっと遺伝子解析やAIなどの進歩によって、
個人に合わせた創薬が進むようになるだろうし
少しでもそういう流れを加速させてほしい。
そう願う患者、家族も多いはずだ。
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自分が病気になって初めて判るけど、難病指定されなくても患者数の多いありふれた病気なら薬の開発も進んでいるし選択できる薬の種類がも多く、将来的に新薬にも期待できる。
希少難病だと医療費の負担は無くなりますが、そもそも治療薬の研究をしてもらえない。
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私も消化器系の国指定難病に罹患したものです。
私の難病は患者数はものすごく多いものの、重症化を遅らせる治療法しかなく、それには家族や会社側にもご協力いただく必要があるので、介護なしでは日常生活2支障が生じるってことになるんですよね。
さらに、重症化した場合は、人工透析を受けられてる方と同じような生活になるので、大半の企業は障害者を雇いたくないので、解雇処分として辞めさせるということになり、働きたいのに働けなくなる。という悲惨な未来が待っています。
こうなる前にいろんな治療法が開発されることを願います。
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＜まとめ＞
神戸大教授の野津寛大さん（小児科）らの研究グループが、治療法のない腎臓の難病「アルポート症候群」の治療薬を開発しました。しかしながら、この病気の患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからないため、治療しなければ末期の腎不全に陥ります。野津さんたちは、臨床試験（治験）に向け、患者の情報を全国から募りましたが、３人しか見つからなかったといいます。つまり、治療薬を開発しても対象患者は限られるので、採算が見込めないため、商品化されません。しかし、野津さんたちは、「薬が商品化されれば発症を大幅に遅らせ、患者が長い間社会で活躍できる可能性が広がる」と訴えています。これまでの日本では、核酸医薬の開発を支援する仕組みがなかったが、今回の症例を教訓として、日本でも同じような仕組みが必要とされていることがわかりました。また、核酸医薬の安全性確認等が容易化されるよう、早期開発に向けた仕組みも必要そうです。
記事の正確性については無保証です。「ニュースに対する反応」、「まとめ」は、機械的に内容をまとめており、筆者の意見を表明するものではありません。
