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0 記事によれば
神戸大教授らが腎臓の難病アルポート症候群の治療薬を開発したが、患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない状況に陥っている。臨床試験に参加する患者が限られ、商品化しても採算が見込めないため、開発費用を見合わせることになってしまった。ただ、米国などでは核酸医薬開発を支援する制度があるとのことで、日本でも同様の仕組みを早急に整備すべきという指摘がある。
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＜ニュースに対する反応＞
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対象者が少なくても、劇的な効果が見込める薬となれば
なんとかしたいところ。
ただ、世の中にはいろんな病気があって、
これに開発費用が出るならあれも、
ということにもなりかねない問題はある。
こういうのはクラウドファンディングが向いてるかな？
勤務として研究するけどお金が別のところから出るとなると
面倒なことが多いんですかね…
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>米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。
こういうところアメリカは凄いと感心します。
今は数人を救うだけの薬でもそれを応用したらもっと大きな成果を出せるかもしれない。開発を中断するということはその可能性も途絶えます。
アメリカはＩＴ分野などでもベンチャー企業が世界有数の大企業にまで成長していますが、採算をとれないような分野でも支援する仕組みがあるからかもしれませんね。
医療の分野では日本はコロナワクチンでも後れてしまい莫大な税金を投入し海外の製薬会社から購入することになってしまった。
いろいろむずかしいのはわかりますが、難病に苦しむ患者のために希望が途絶えないことを願います。
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企業として採算が取れないと厳しいのは理解できるけど
こういうのを何とかしてほしいよね、やっぱり製薬会社というなら。
政府として、世界規模でそういった財団があればいいんだけど。
日本では3人かもしれないけど世界ではまだいるはずだし、
何とか役に立つようにしてほしい。どうせ、いずれは
もっと遺伝子解析やAIなどの進歩によって、
個人に合わせた創薬が進むようになるだろうし
少しでもそういう流れを加速させてほしい。
そう願う患者、家族も多いはずだ。
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全然違う病気ですが小学生の息子がオーファンドラッグ使って症状が落ち着いてますが、なかったら今も大変だったと思います。
高いですがとても感謝してます。
患者数にかかわらず、作れる可能性のある薬を作って貰えないのは本人、家族からしたらたまらないですよね。
なんとかならないものかと。
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自分が病気になって初めて判るけど、難病指定されなくても患者数の多いありふれた病気なら薬の開発も進んでいるし選択できる薬の種類がも多く、将来的に新薬にも期待できる。
希少難病だと医療費の負担は無くなりますが、そもそも治療薬の研究をしてもらえない。
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違う病名だけど、同じように腎臓が悪いので他人事ではない。
私も原因不明で、治療法も今のところない。
子どもの頃からだから、かなり辛いことも多かった。
今、治る薬が見つかったら、私も家族も泣いて喜ぶと思う。
何か少しでも助けになる薬があるなら、この3人に使わせてあげて欲しい。
「たった3人の為に」と否定的な意見も多いけど、その3人の中に自分の家族や友達がいたら、気持ちは違うと思う。
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私も消化器系の国指定難病に罹患したものです。
私の難病は患者数はものすごく多いものの、重症化を遅らせる治療法しかなく、それには家族や会社側にもご協力いただく必要があるので、介護なしでは日常生活2支障が生じるってことになるんですよね。
さらに、重症化した場合は、人工透析を受けられてる方と同じような生活になるので、大半の企業は障害者を雇いたくないので、解雇処分として辞めさせるということになり、働きたいのに働けなくなる。という悲惨な未来が待っています。
こうなる前にいろんな治療法が開発されることを願います。
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＜まとめ＞
神戸大学の研究グループが、治療法のない難病であるアルポート症候群の治療薬を開発したことが明らかになりました。マウスによる実験では、投薬された個体は半年以上も死亡しなかったため、有望な治療薬の開発につながったとされています。しかし、同じ難病にかかる患者は全国でも3人しかおらず、製薬会社が商品化に踏み切ることができない状況にあります。このような有望な治療薬が商品化されず、患者に届かない状況は残念です。今後、より多くの患者が治療を受けられるよう、支援する仕組みの整備が求められます。また、現在の日本の医療サービスは慢性病や希少疾患の患者に不十分なため、改善されることが期待されます。
